Chronische nierinsufficiëntie, ook wel nierfalen genoemd, betekent een onvoldoende werking van de nieren zonder dat er uitzicht is dat dit zal herstellen. Chronische nierinsufficiëntie is het gevolg van een ziekteproces waarbij de nieren ernstig worden beschadigd. De beschadiging van beide nieren kan zo ernstig worden dat deze niet meer in staat zijn de afvalstoffen uit het lichaam te verwijderen. Zonder behandeling is het dan niet meer mogelijk in leven te blijven. Daarom vinden bij deze patiënten, althans zolang er geen donornier beschikbaar is, kunstmatige spoelingen plaats in de vorm van hemodialyse of peritoneale dialyse. Helaas vervangen deze technieken de functies van de nieren maar gedeeltelijk en zijn kinderen met niervervangende therapie verre van gezond. Dit uit zich onder meer in een vertraagde lengtegroei. Zodra er met succes een donornier wordt getransplanteerd, kan de nierfunctie weer zo goed als normaal worden. De lengtegroei is helaas nog steeds teleurstellend, en in elk geval treedt geen inhaalgroei op. Dat is vooral te wijten aan de medicamenten die blijvend moeten worden gebruikt om te voorkomen dat de donornier wordt afgestoten. Dus als chronische nierinsufficiëntie op kinderleeftijd optreedt, leidt dit zonder behandeling met groeihormoon altijd tot een (zeer) kleine gestalte op volwassen leeftijd. Hoe jonger het kind is wanneer het nierfalen zich openbaart, des te ernstiger is de groeiachterstand. Wat hiervan de oorzaak is, is niet duidelijk. Het is namelijk niet zo dat door het nierfalen de hypofyse is beschadigd en geen of minder groeihormoon aanmaakt. Toch blijkt behandeling met groeihormoon wel degelijk een gunstig effect op de groei te hebben. Voor het bereiken van een acceptabele volwassen lengte, is het van belang dat de behandeling met groeihormoon vroegtijdig wordt gestart. Het streven is om hiermee de groeiachterstand te hebben weggewerkt vóór het tijdstip van de (eerste) niertransplantatie. Behandeling met groeihormoon heeft geen negatieve gevolgen voor de niervervangende behandelingen (dialyse) of voor de getransplanteerde nier.
